Прививка стволовых клеток полностью излечила двух пациентов от агрессивного аутоиммунного заболевания

Badanie opublikowane w czasopiśmie "Med" dotyczyło pacjentów cierpiących na zapalenie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMO), czyli rzadką, ale bardzo agresywną chorobę autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego. Neuromyelitis optica rozwija się, gdy układ odpornościowy zaczyna produkować przeciwciała AQP4-IgG atakujące astrocyty - komórki wspierające prawidłowe funkcjonowanie neuronów w mózgu i rdzeniu kręgowym. Choroba, która niszczy układ nerwowy Efektem są nawracające stany zapalne prowadzące do uszkodzenia nerwów wzrokowych, rdzenia kręgowego i stopniowo narastającej niepełnosprawności. Choć współczesna medycyna dysponuje lekami ograniczającymi aktywność choroby, nie u wszystkich pacjentów udaje się zapobiec kolejnym rzutom. Dostępne terapie wymagają także przewlekłego stosowania leków immunosupresyjnych i nie eliminują przyczyny schorzenia. Całkowity "reset" układu odpornościowego Dlatego też u dwojga 28-letnich pacjentów włoscy naukowcy z IRCCS San Raffaele Scientific Institute zastosowali allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (alloHCT). Przed zabiegiem chorzy otrzymali chemioterapię z wykorzystaniem fludarabiny i treosulfanu, której zadaniem było niemal całkowite usunięcie dotychczasowego układu odpornościowego, w tym limfocytów B produkujących chorobotwórcze przeciwciała AQP4-IgG. Następnie do organizmu podano zdrowe komórki macierzyste od dawcy. Odbudowały one nowy układ odpornościowy, który - jak pokazują wyniki - przestał rozpoznawać własne tkanki jako zagrożenie. Rezultaty terapii okazały się wyjątkowo trwałe, bo przez ponad 15 lat obserwacji u żadnego z pacjentów nie doszło do nawrotu choroby. Oboje mogli całkowicie odstawić leczenie immunosupresyjne, a odpowiedzialne za rozwój NMO przeciwciała AQP4-IgG całkowicie zniknęły z organizmu. Obiecujące wyniki, ale nie dla każdego Badacze zaobserwowali również, że odbudowany układ odpornościowy pozostawał stabilny i wykazywał cechy świadczące o prawidłowej regulacji odpowiedzi immunologicznej. U mężczyzny nastąpiła wyraźna poprawa funkcji neurologicznych, od czasu leczenia wrócił do normalnego życia i został ojcem dwójki dzieci. Stan kobiety również znacząco się poprawił, nie wymaga dalszej farmakoterapii, odzyskała część sprawności rąk i według autorów badania cieszy się "dobrą jakością życia". Naukowcy podkreślają jednak, że obecnie nie istnieje zatwierdzona terapia NMO, która pozwalałaby jednocześnie całkowicie odstawić leczenie, utrzymać wieloletnią kontrolę choroby i doprowadzić do trwałego zaniku patogennych przeciwciał. Jednocześnie zaznaczają, że allogeniczny przeszczep komórek macierzystych jest procedurą obarczoną znacznym ryzykiem i nie może być stosowane rutynowo. Po leczeniu u jednego z pacjentów rozwinął się przewlekły niedobór odporności wymagający regularnego podawania przeciwciał, natomiast u drugiej osoby rozpoznano raka pęcherza moczowego (został jednak skutecznie usunięty chirurgicznie). Autorzy nie znaleźli dowodów potwierdzających bezpośredni związek tych powikłań z samym przeszczepem, ale konieczne są większe badania, aby zyskać pewność bezpieczeństwa i zasadności stosowania terapii.