Лекарство от гипертонии замедлило развитие редкой болезни мозга у детей

Onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis van Amsterdam UMC hebben vastgesteld dat guanabenz, een bestaand middel tegen hoge bloeddruk, het verloop van de zeldzame erfelijke hersenziekte vanishing white matter afremt. Het is het eerste middel dat bij deze aandoening een aantoonbaar effect heeft. Dat blijkt uit onderzoek dat is gepubliceerd in het vakblad The Lancet Neurology. Vanishing white matter, afgekort VWM, komt in Nederland voor bij ongeveer één op de honderdduizend mensen. Bij twee derde van de patiënten begint de ziekte voor het zesde levensjaar. Bij VWM staat de stressreactie in de hersenen voortdurend aan, waardoor de witte stof afbreekt en verbindingen tussen hersengebieden verloren gaan. Onderzoek naar hersenziekte VWM bij kinderen Aan het onderzoek deden 33 kinderen mee die guanabenz kregen. Hun ziekteverloop werd vier jaar lang vergeleken met dat van een controlegroep van 66 kinderen. In de controlegroep overleden vijf patiënten; in de groep die het middel kreeg, overleed niemand. Volgens hoofdonderzoeker Marjo van der Knaap verliep de afbraak van de witte stof bij de behandelde kinderen langzamer of stopte die helemaal. De kinderen die het middel kregen bleven stabieler en werden later of niet afhankelijk van een rolstoel. Guanabenz is al langer op de markt als bloeddrukverlager. Het middel remt de zogeheten geïntegreerde stressrespons in cellen. In eerder onderzoek bij muizen met VWM had het middel al een gunstig effect op het hersenweefsel, zo werd in 2022 beschreven in het vakblad Annals of Clinical and Translational Neurology. Vervolgstappen voor toelating en vergoeding Voordat nieuwe patiënten guanabenz voor deze aandoening kunnen krijgen, moet het Europees Geneesmiddelenbureau EMA het middel voor deze toepassing goedkeuren. Daarna beslist het Zorginstituut Nederland over vergoeding. De kinderen die aan het onderzoek meededen, kunnen hun behandeling voortzetten. Van der Knaap gaat ervan uit dat er meer medicijnen tegen de ziekte zullen volgen. Wanneer over toelating en vergoeding wordt besloten, is nog niet bekend.