В Индонезии одобрен первый генотерапевтический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

JAKARTA — Badan Pengawas Obat dan Makanan (BPOM) RI resmi menerbitkan izin edar untuk Onasemnogene Abeparvovec. Pengobatan ini menjadi terapi gen pertama di Indonesia yang ditujukan khusus untuk menangani penyakit genetik langka Spinal Muscular Atrophy (SMA). Melasir dari unggahan Instagram resmi BPOM RI @bpom_ri, SMA merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan kelemahan otot secara bertahap akibat kerusakan sel saraf motorik pengendali gerakan otot. Kondisi ini umumnya dipicu oleh mutasi pada gen survival motor neuron 1 (SMN1) yang bertugas menghasilkan protein SMN. Defisiensi protein ini mengakibatkan sel saraf motorik rusak, sehingga otot mengendur, melemah, dan mengalami penyusutan (atrofi). Kepala BPOM, Taruna Ikrar mengatakan, penerbitan izin edar ini menjadi langkah BPOM dalam mendukung inovasi terapi yang aman dan bermutu di Indonesia. "Persetujuan terapi gen ini menjadi salah satu langkah BPOM dalam mendukung akses terhadap inovasi terapi yang aman, berkhasiat, dan bermutu bagi masyarakat Indonesia,” kata Taruna, dikutip Kamis (27/8/2026). Terapi gen Onasemnogene Abeparvovec bekerja dengan mengantarkan salinan fungsional gen SMN1 ke dalam sel pasien menggunakan vektor virus yang telah dimodifikasi, yaitu adeno-associated virus serotype 9 (AAV9). Salinan gen tersebut memicu kembali produksi protein SMN, sehingga mampu mempertahankan kelangsungan hidup serta fungsi neuron motorik sekaligus mengatasi penyebab utama SMA secara genetik.